13 февраль 2019
0
​Заместительная ферментная терапия болезни Гоше Уникальность данного текста 100.00%

Что такое заместительная ферментная терапия ?

Ферменто-заместительная терапия (ФЗТ) включает внутривенные (ВВ) инфузии для коррекции основного дефицита фермента, который вызывает симптомы болезни Гоше (произносится как go-SHAY). В частности, обычно используют заместительную ферментную терапию для лечения заболеваний, связанных с лизосомальным накоплением.

Если у вас или у вашего близкого есть болезнь Гоше 1 или 3 типа, ФЗТ может минимизировать симптомы и предотвратить необратимое повреждение организма.

Как работает ферментная заместительная терапия?

Заместительная ферментная терапия уравновешивает низкие уровни фермента глюкоцереброзидазы (GCase) с модифицированной версией фермента. Этот фермент расщепляет глюкоцереброзид, жирный химикат, который накапливается в организме пациентов с болезнью Гоше. (Это компенсирует отсутствующий фермент, поэтому терапию называют заменой фермента.) Пациенты получают ФЗТ посредством инфузии IV, которая обычно занимает от 1 до 2 часов. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило первый ФЗТ в 1991 году.

Пациентам обычно требуется инфузия ФЗТ каждые 2 недели, в зависимости от индивидуума. Вы можете получить ФЗТ в инфузионном центре, центре лечения болезни Гоше или дома, и у каждого параметра есть свои преимущества и недостатки.

Инфузионные центры

Многие пациенты получают заместительную ферментную терапию в инфузионных центрах, которые являются медицинскими учреждениями, специализирующимися на внутривенных инфузиях. Пациенты едут в инфузионный центр, где они ждут, пока медицинский персонал подготовит лекарство. Процесс может занять час или более, хотя некоторые центры начинают подготовку, когда пациенты находятся в пути.

Многие люди находят путешествие и ожидание, связанные с инфузионными центрами, трудоемкими и неудобными. Это также может быть трудно для детей, которые часто должны пропустить мероприятия, чтобы получить вливания. Некоторые инфузионные центры также не могут заботиться о детях. 

Тем не менее, многие пациенты предпочитают инфузионные центры, потому что они знакомы, страховка покрывает их лечение ФЗТ, и у них хорошие отношения с персоналом.

Центры лечения болезни Гоше

Пациенты могут также получать инфузии заместительной ферментной терапии в некоторых больницах и кабинетах врачей. Это позволяет специалистам Gaucher легче отслеживать ключевые показатели здоровья и корректировать дозировку лекарств.

Вам все равно нужно будет прийти на прием к врачу и подождать, пока не будут подготовлены лекарства, если вы отправитесь в центр лечения болезни Гоше. Однако пациентам может быть удобнее, если они могут совмещать приемы и предпочитают иметь под рукой экспертов. Вы можете найти одно из этих специализированных учреждений с помощью нашего средства для поиска заболеваний Гоше.

Домашние инфузии

Некоторые пациенты предпочитают делать инфузии заместительной ферментной терапии дома с помощью домашней медсестры. Медсестра готовит лекарство и помогает с внутривенным вливанием, чтобы вы могли получать лечение ФЗТ, не выходя из собственного дома.

Основным преимуществом домашних инфузий является то, что вам не нужно путешествовать или тратить время на ожидание в инфузионных центрах. Домашние вливания могут улучшить качество вашей жизни и предложить детям более нормальное детство.
Недостатки включают в себя отсутствие дополнительного персонала под рукой, если возникают осложнения, например, если у медсестры возникают проблемы с установкой капельницы. 

В то время как получение страховки на домашние вливания может быть препятствием, менеджеры по аптечным делам могут помочь вам сориентироваться. Узнайте больше о финансовой поддержке, доступной для пациентов с болезнью Гоше.

Ферменто-заместительная терапия для лечения болезни Гоше

FDA одобрило лечение ФЗТ для болезни Гоше, включая следующие препараты для заместительной энзимотерапии:

  1.     Cerezyme® Церезим® (имиглюцераза)
  2.     VPRIV® (альфа-велаглюцераза)
  3.     Elelyso® (талиглюцераза альфа)

Поговорите со специалистом Гоше, чтобы узнать, какое лекарственное средство и вариант лечения для энзимозаместительной терапии подходит именно вам. Вы можете узнать больше о том, как найти специалиста с помощью нашего поиска болезни Гоше.

Пероральное лечение при болезни Гоше

В дополнение к инфузионным препаратам ФЗТ для лечения болезни Гоше также доступна пероральная терапия для снижения субстрата (SRT). Этот препарат работает не так, как ФЗТ, и только некоторые пациенты могут получить его.
Работа со специалистом Гоше является ключом к определению того, какое лечение подходит именно вам. Узнайте больше о субстратной терапии (пероральные препараты) при болезни Гоше.

Преимущества и недостатки ферментной заместительной терапии

При выборе между ФЗТ и SRT важно взвесить все за и против принятия ФЗТ. Плюсы использования ФЗТ для лечения болезни Гоше включают в себя:

  •     Меньше побочных эффектов: по сравнению с SRT, у ФЗТ меньше негативных побочных эффектов.
  •     Более длительная история лекарств: SRT новее, чем ФЗТ, и некоторые пациенты предпочитают принимать лекарства, которые были на рынке в течение более длительного периода времени.
  •     Широкая доступность: в отличие от SRT, ФЗТ доступна как для детей, так и для взрослых, включая беременных и кормящих женщин.

Минусы принятия ФЗТ в качестве лечения болезни Гоше включают в себя:

  •     Неудобство. Многие люди считают, что принимать таблетки SRT удобнее, чем планировать внутривенные вливания.
  •     Более инвазивный: ФЗТ требует внутривенного введения или порта, устройства, установленного под кожей для повторного использования при доставке внутривенных лекарств. Доступ к внутривенным вливаниям может быть проблемой для некоторых пациентов, а потенциальная проблема - долгосрочная безопасность портов в течение многих лет терапии.
  •     Взлеты и падения: Некоторые пациенты чувствуют себя лучше сразу после вливания и часто чувствуют усталость, когда они должны для вливания. По сравнению с ФЗТ, SRT обеспечивает более постоянную дозу.

Оплата ферментативной заместительной терапии

ФЗТ может быть очень дорогим, на общую сумму до 200 000 долларов и более в год. Страховка может покрыть большую часть этой стоимости, а ресурсы доступны, если вам нужна помощь в оплате лечения ФЗТ.

Эти ресурсы включают в себя:

  •     Фармацевтические компании. Выделенные менеджеры по ведению дел в фармацевтических компаниях могут помочь вам сориентироваться в страховом покрытии, если вы получили диагноз болезни Гоше.
  •      Программы CARE и CARE + PLUS: Национальный фонд Гоше предлагает финансовые гранты людям с болезнью Гоше и их семьям. Программа CARE [программа ухода] предоставляет помощь в виде страховых взносов, а программа CARE + PLUS может помочь с генетическим тестированием и другими медицинскими расходами, не покрываемыми страховкой.
  •      Некоммерческие организации: такие организации, как Сеть доступа пациентов, Patient Services, Inc. и NeedyMeds, также могут помочь вам с оплатой лекарств.

Комментировать
Регистрация