15 декабрь 2017
0
Расстройство системы крови Уникальность данного текста 100.00%
А вы знаете расстройство системы крови? Основанная в основном на векторных инновациях, генная терапия гематологических расстройств значительно расширилась за последнее десятилетие, и в 2017 году наблюдается устойчивое улучшение лечения отдельных наследственных заболеваний.

Расстройство системы кровиОдним из примеров того, как технологические достижения были получены, является успешная терапия X-связанного тяжелого комбинированного иммунодефицита (Xl-SCID). Эта история возникла из пепла ранее сообщавшейся трагедии инсерционного мутагенеза с исходными -ретровирусными векторами, что привело к острой лейкемии у некоторых пациентов из-за активации онкогенов, включая LMO2.

1. Еще одно исследование с использованием - ретровирусов в прошлом году сообщило о значительной частоте развития острого лейкоза среди семи из 10 пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича, параллельно с фенотипической коррекцией дефекта у девяти из 10 субъектов

2. Однако в новом, новаторском исследовании, д-р Салима Хасейн-Бей-Абина и коллег в Париже и в США использовали новый безопасный модифицированный самоиндактивирующий -ретровирус, кодирующий -цепь рецептора интерлейкина-2 (IL2Rc) для переноса нормального гена в педиатрические субъекты.

3 Молекулярный лейкоз лейомиелита Loney UL был удален из этого модифицированного вектора, тем самым уменьшая мутагенный потенциал. Из девяти детей с X1-SCID, включенных в исследование, шесть показали устойчивое восстановление лимфоцитов, включая T и NK-клетки, с изменением функционального B-клеточного восстановления. При медиане, составляющей 33 месяца наблюдения, лейкоз у любого пациента не развился.

Генная терапия расстройств крови

Еще одним крупным достижением в 2017 году стало достижение доктором Амитом Натвани и его коллег в Лондоне и Соединенных Штатах в долгосрочной эффективности и безопасности генной терапии тяжелой гемофилии B с использованием нового вектора, ассоциированного с аденоскопом серотипа 8 (AAV8 ), scAAV2 / 8-LP1-hFIXco, содержащий модифицированный трансфект фактора IX.

4. Ранние внутримышечные или внутрипеченочные исследования с использованием вектора AAV2 не приводили к долговременному выражению фактора IX, а внутрипеченочное исследование было связано с заметной печеночной токсичностью, исключающей такой подход.

5. Но, подобно исследованию Xl-SCID, в котором новый векторный подход был критически важным для его успеха, однократная внутривенная инфузия этого вектора AAV8 привела к увеличению количества циркулирующего фактора IX до уровня от 1 до 6 процентов от нормального значения у всех 10 пациентов за средний период более трех лет.
Комментировать
Информация
Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 30 дней со дня публикации.
Регистрация